유전자 치료제의 5가지 종류 정리

유전자 치료제의 5가지 종류 정리

 

 

유전자 치료는 현대 의학의 혁신적인 접근법으로, 질병의 유전적 근원을 치료하고 심지어 완치할 수 있는 잠재력도 제지고 있습니다. 이 혁신적인 분야에는 단일 유전자 돌연변이부터 암과 같은 복잡한 질환에 이르기까지 유전적 이상을 교정하는 다양한 방법이 있습니다. 각 유형의 유전자 치료는 결함이 있는 유전자를 대체하거나, DNA 서열을 편집하거나, 새로운 유전자를 추가하거나, 질병을 유발하는 유전자를 침묵(Silencing)시키거나, 바이러스를 활용하여 암세포를 표적화하고 파괴하는 등 각기 다른 방법을 활용합니다. 유전자 치료가 계속 발전하면서 이전에는 치료할 수 없었던 질환을 가진 환자들에게 새로운 희망을 약속하는 만큼 이러한 다양한 접근법을 이해하는 것은 매우 중요합니다. 이 글에서는 5가지 주요 유형의 유전자 치료법에 대해 간단히 살펴보겠습니다.

 

 

◇유전자 대체 요법

유전자 대체 요법은 돌연변이가 있거나 기능 장애가 있는 유전자를 대체하기 위해 건강한 유전자 사본을 세포에 삽입하는 것을 포함합니다. 이 접근법은 낭포성 섬유증이나 특정 유형의 근이영양증과 같은 단일 유전자 돌연변이로 인한 유전 질환을 치료할 수 있는 엄청난 잠재력을 가지고 있습니다. 이 치료법은 일반적으로 아데노 연관 바이러스(AAV) 또는 렌티바이러스와 같은 바이러스에서 유래한 벡터를 사용하여 수정된 유전자를 환자의 세포에 전달합니다.

 

유전자 대체 요법은 최근 몇 년 동안 상당한 진전을 보였습니다. 예를 들어, 치명적인 신경근육 질환인 척수성 근위축증(SMA)의 경우 2019년 FDA는 최초의 유전자 치료 약물인 졸겐스마®(Zolgensma®)를 승인했습니다. 졸겐스마®는 SMA의 원인이 되는 결함 유전자를 대체하는 기능적 SMN1 유전자 사본을 제공하여 이 치명적인 질환으로 진단받은 영아에게 새로운 희망을 선사합니다.

 

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◇유전자 편집 치료

CRISPR-Cas9과 같은 유전자 편집 치료법은 세포 내 DNA를 정밀하게 변경할 수 있습니다. 이 기술을 통해 과학자들은 질병을 일으키는 유전적 돌연변이를 편집하여 근본적으로 유전적 청사진을 수정할 수 있습니다. CRISPR-Cas9은 겸상 적혈구 질환과 같은 혈액 질환부터 유전성 실명에 이르기까지 광범위한 유전 질환을 치료할 수 있는 잠재력으로 큰 관심을 불러일으키고 있습니다. 연구자들은 임상 적용을 위한 정확성과 안전성을 개선하기 위해 이 도구를 계속 개선하고 있습니다.

 

CRISPR-Cas9의 개발은 DNA를 표적으로 변경할 수 있는 다양하고 효율적인 도구를 제공함으로써 유전자 편집에 혁명을 일으켰습니다. 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈과 같은 질환에 대해 CRISPR 기술을 사용한 임상 시험이 진행 중이며, 환자의 세포 내에서 이러한 질환의 원인이 되는 유전적 돌연변이를 직접 교정하는 것을 목표로 하고 있습니다.

 

◇유전자 증강 치료

유전자 증강 치료는 결손되거나 기능 장애가 있는 유전자를 기능적 복제본으로 보충하는 것을 목표로 합니다. 이 접근법은 특히 유전자 돌연변이로 인해 신체에 중요한 단백질이 부족한 유전 질환과 관련이 있습니다. 과학자들은 환자의 세포에 정확한 유전자 서열을 도입함으로써 누락된 단백질의 생산을 복원할 수 있습니다. 중증 복합 면역 결핍증(SCID) 또는 특정 유형의 유전성 실명과 같은 질환은 유전자 증강 치료의 주요 표적입니다.

 

흔히 '버블 보이병'이라고 불리는 SCID의 경우, 유전자 증강 치료는 올바른 유전자를 줄기세포에 전달하여 환자에게 기능적인 면역 체계를 제공하고자 합니다. 임상시험 결과 일부 환자는 면역 체계가 회복되고 골수 이식과 같은 평생 치료법에 대한 의존도가 감소하는 등 희망적인 결과가 나타났습니다.

 

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◇유전자 침묵 요법

유전자 침묵 요법은 과도하게 활성화되거나 유해한 단백질을 생성하는 특정 유전자를 표적으로 삼아 "끄기"하는 것입니다. 이 접근법은 질병을 유발하는 유전자의 발현을 방해하기 위해 작은 간섭 RNA(siRNA) 또는 안티센스 올리고뉴클레오티드와 같은 작은 핵산 조각을 사용합니다. 유전자 침묵은 비정상적인 단백질 축적이 질병 진행에 기여하는 아밀로이드증이나 발암 유전자가 통제되지 않은 세포 성장을 유도하는 특정 유형의 암과 같은 질환을 치료할 수 있는 가능성을 제시합니다.

 

FDA는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 치료를 위해 패티시란과 같은 유전자 침묵 요법을 승인했습니다. 패티시란은 비정상적인 트랜스티레틴 단백질의 생성을 침묵시키는 방식으로 작용하며, 이 단백질은 hATTR 환자의 장기에 축적되어 손상을 입히기 때문에 진행성이며 종종 쇠약해지는 이 질환을 관리하기 위한 표적화된 접근 방식을 제공합니다.

 

◇종양 용해성 바이러스 치료

종양 용해성 바이러스 치료는 건강한 조직은 살리면서 암세포를 선택적으로 감염 및 사멸하는 바이러스를 활용합니다. 이러한 바이러스는 암을 죽이는 능력을 향상시키거나 종양에 대한 면역 반응을 유발하는 치료 유전자를 전달하도록 조작할 수 있습니다. 아데노바이러스나 단순포진 바이러스와 같은 바이러스는 다양한 암을 치료할 수 있는 잠재력을 연구하고 있으며, 기존 암 치료와 관련된 많은 부작용을 피할 수 있는 표적화된 접근법을 제공합니다.

 

흑색종, 교모세포종, 유방암 등 다양한 유형의 암 치료에 대한 효과를 알아보기 위해 여러 종양 용해성 바이러스 치료법이 임상 시험 중에 있습니다. 이러한 치료법은 암세포를 감염시키고 파괴하는 바이러스의 자연적인 능력을 활용하는 동시에 면역 체계를 자극하여 더 강력한 항종양 반응을 일으키도록 하는 것을 목표로 합니다.

 

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